FDA schválila stovky léčivých přípravků, aniž by požadovala důkazy o jejich účinnosti,
které jsou pro pacienty relevantní.
Úřady pro léčivé přípravky schvalují neúčinné léky
27.07.2025 Americký regulační úřad schválil léky bez důkazu o jejich účinnosti.
Některé z nich jsou k dostání i na našem trhu v EU.
– Dvě autorky, Jeanne Lenzer a Shannon Brownlee, spolu s odborníky dva roky zkoumaly 429 léků, které americký úřad pro kontrolu léčiv FDA schválil v letech 2013 až 2022.
Schválení FDA má velký vliv na schvalování v jiných zemích. Níže uvádíme kontroverzní výsledky zveřejněné v časopise „The Lever“ (název, úvod a mezititulky od redakce).. .
Autorky
Investigativní novinářka a spisovatelka
Jeanne Lenzer již desítky let zkoumá, jak finanční pobídky korumpují medicínu.
Píše mimo jiné pro „
New York Times“, „The Atlantic“, „Mother Jones“ a „British Medical Journal“. Ve své knize „The Danger Within Us“ (Nebezpečí v nás) poukazuje na stinné stránky průmyslu zdravotnických výrobků.
Shannon Brownlee publikovala články mimo jiné
v časopisech „Time“, „Washington Post“ a „New York Times Sunday Magazine“. Ve své knize „Overtreated: Why Too Much Medicine is Making Us Sicker and Poorer“ (Překlad: Proč nás příliš mnoho medicíny činí nemocnějšími a chudšími) popisuje, jak přešetřování činí lidi nemocnějšími namísto zdravějšími
. Brownleeová také pracuje pro Lownův institut, který založil nositel Nobelovy ceny a kardiolog Bernard Lown a který se zasazuje o humánnější a lepší medicínu a sociálnější zdravotní systém v USA...
Na základě analýzy těchto zpráv
úřad povolil, aby desítky léčivých přípravků, jako je Elmiron, zůstaly na trhu, i když následné studie nedokázaly prokázat jejich účinnost. Z tohoto výzkumu vyplynulo, že v
letech 2013 až 2022:
73 procent léků schválených FDA nesplňovalo čtyři základní požadavky úřadu, které prokazují, že fungují podle očekávání.
Více než polovina schválení léků byla založena na předběžných údajích, nikoli na spolehlivých důkazech, že pacienti měli méně příznaků nebo žili lépe či déle.
55 z 429 schválených léků splňovalo pouze jeden ze čtyř požadavků nezbytných k prokázání bezpečnosti a účinnosti léku; 39 léků nesplňovalo žádný z nich.
Mnoho problémů se schvalováním léků, které byly odhaleny v tomto výzkumu, je obzvláště znepokojivých v souvislosti s léčbou rakoviny.
Pouze 2,4 % ze 123 léků na rakovinu schválených v letech 2013 až 2022 splňovalo všechna čtyři vědecká kritéria FDA.
81 procent léků proti rakovině bylo schváleno na základě předběžných údajů, a nikoli na základě důkazů, že pacienti s nimi žijí déle. Studie týkající se léků proti rakovině, které byly schváleny na základě předběžných poznatků, nedokázaly prokázat, že tyto léky ve většině případů zlepšují přežití.
Tyto statistiky jsou nyní k dispozici – poté, co farmaceutický průmysl po léta loboval za miliardy dolarů a skupiny zastupující zájmy pacientů vyvíjely tlak na Kongres, aby uvolnil vědecké standardy FDA. . .
Jeden z nejmocnějších úřadů v USA
FDA reguluje léky, potraviny, doplňky stravy, tabák a zdravotnické prostředky v hodnotě 3,9 bilionu dolarů ročně, což představuje přibližně osminu celkové ekonomiky USA. S rozpočtem ve výši přibližně 6,9 miliardy dolarů v roce 2024, stovkami kanceláří v USA i v zahraničí a více než 19 000 zaměstnanci na plný úvazek (před nedávnými propouštěními) jsou zdroje a působnost FDA jedním z nejmocnějších úřadů v zemi – a velmi vlivným na celosvětové úrovni.
Její reputace byla založena na tvrdě vybojovaných vědeckých standardech, které Kongres zavedl v letech 1938 a 1962 po sérii lékařských tragédií. Tyto nové zákony, někdy označované jako „superstatuty“ kvůli jejich dalekosáhlému rozsahu, zmocnily úřad požadovat od farmaceutických společností, aby prokázaly bezpečnost a účinnost svých léků před jejich uvedením na trh.
Pak přišel AIDS. V roce 1988 byla epidemie v plném proudu: 46 000 lidí již na ni zemřelo a dalších 37 000 žilo v USA s touto nemocí, o které se vědělo jen velmi málo. Skupiny aktivistů bojujících proti AIDS chtěly mít přístup k novým lékům – a to rychle. Zatímco kamery natáčely, aktivisté zablokovali vchod do sídla FDA v Rockville v Marylandu plakáty s nápisem „Federal Death Administration“ (Federální úřad pro smrt). Lehli si na ulici a drželi v rukou kartonové náhrobky s nápisem „Zabit FDA“.
Aktivisté našli ochotné partnery mezi výrobci léků, kteří byli dychtiví uvést své produkty na trh. Společně aktivisté a společnosti argumentovali před FDA, že soucitnou strategií, která zachrání životy, je uvolnění vědeckých standardů pro hodnocení účinnosti léků.
Obcházení nákladných studií pomocí náhradních měření
Mezi tyto stávající standardy patřilo silné doporučení, aby společnosti předložily dvě nebo více randomizovaných, kontrolovaných klinických studií, které prokazují účinnost léku, aby získaly povolení k uvedení na trh.
Důvodem tohoto požadavku bylo, že jednotlivé studie, bez ohledu na to, jak dobře jsou provedeny, často poskytují výsledky, které mohou být čistě náhodné a při pozdějším ověřování se nepotvrdí.
Tyto studie však mohou být nákladné a časově náročné.
K tomu se přidala nedostatečná kapacita hodnotitelů FDA. Nové léčby AIDS
proto procházely chronicky podfinancovanou agenturou pomalu jako zchlazená melasa.
Průměrně trvalo sedm až dvanáct let, než se lék dostal přes vývojovou fázi, přičemž tři z nich mohly ležet na stole hodnotitele FDA.
Pod tlakem skupin pacientů a výrobců léčiv vytvořila FDA v roce 1992 „zrychlenou cestu“, která společnostem umožňovala předložit předběžné důkazy o účinnosti jejich léků na AIDS. Nová pravidla těmto firmám umožnila provádět studie s nespolehlivými parametry pacientů, známými jako „náhradní“ [náhradní – pozn. red.].
To vše v očekávání, že výrobci léků dodatečně předloží podstatné důkazy o skutečném přínosu pro pacienty, až budou léky na trhu.
Takovými náhradními výsledky jsou například laboratorní testy nebo zobrazovací metody, jako jsou CT snímky, které samy o sobě neměří kvalitu nebo délku života, ale podle obecného názoru pravděpodobně předpovídají takzvaný „klinický přínos“. Klinické výsledky jsou naopak ty, které jsou důležité pro pacienty, například zda se cítí lépe a žijí déle. Spoléhat se na náhradní výsledky znamená, že farmaceutické společnosti mohou získat povolení k uvedení léku na trh na základě kratších a levnějších studií.
Navzdory zklamávajícím výsledkům léčby ...
Problémem je, že zlepšení náhradního výsledku často neodráží, zda lék skutečně zlepšuje život pacientů. Kromě toho náhradní výsledek nemůže odhalit škody, které může lék způsobit. Tato nevýhoda byla opakovaně potvrzena.
Někteří externí odborníci proto vyjádřili obavy z povolení na základě náhradních výsledků – a tyto obavy byly potvrzeny v případě léku AZT proti AIDS.
Když byl AZT v roce 1987 schválen, mnozí očekávali, že bude mít ohromný úspěch. Tento předpoklad vycházel z výzkumů, které měřily T-buňky, a z dalších studií, které shromažďovaly první údaje o přežití. T-buňky jsou buňky bojující s nemocemi, které napadají virus AIDS.
O necelé dva roky později však vědci z pařížské nemocnice Claude Bernard zveřejnili výsledky studie zahrnující 365 pacientů s AIDS, kteří byli léčeni AZT.
Došli k závěru, že výsledky byly „zklamáním“. Lék byl toxický pro krevní buňky, po šesti měsících se pacienti „vrátili ke svým hodnotám před léčbou [T-buněk] a došlo k několika oportunním infekcím, zhoubným onemocněním a úmrtím“. (AZT se v pozdějších letech ukázal jako užitečný, když byl používán v nižších dávkách jako součást trojitého koktejlu léků proti AIDS.)
… úspěšné lobování u politiků
Farmaceutický průmysl přesto tuto léčbu aktivně podporoval. S cenou 21 000 dolarů za rok a pacienta (očištěnou o inflaci pro rok 2025) přinesl AZT svému výrobci, společnosti Burroughs Wellcome, v roce 1989 zisk ve výši dvou miliard dolarů.
Když společnosti viděly, že jejich zisky mizí, začaly lobovat v Kongresu, aby donutily FDA uplatnit uvolněné standardy pro AIDS na všechny druhy léků .
Podle Federálního volebního výboru a nezávislé výzkumné skupiny Open Secrets vzrostly příspěvky velkých farmaceutických společností na volební kampaně z 1,9 milionu dolarů v roce 1990 na 3,6 milionu dolarů v roce
1992. Ve stejném roce Kongres schválil zákon Prescription User Fee Act, který výslovně nařídil FDA schvalovat léky na základě nižších standardů.
Kongresman Henry Waxman (člen Demokratické strany v Kalifornii) tento zákon kritizoval a řekl, že „zní sice dobře, ale je směšné předpokládat, že dosáhne více než FDA již dělá pro uvedení účinných léků proti AIDS na trh“.
„Otevřeli jsme Pandořinu skříňku“
Zákon také vyžadoval, aby farmaceutické společnosti platily „uživatelské poplatky“, díky nimž FDA přijala téměř 600 nových zaměstnanců. Kritici namítají, že tyto poplatky vedly některé vysoké úředníky úřadu k tomu, aby považovali tento průmysl za „partnera“. V důsledku toho FDA zahájila několik „veřejně-soukromých partnerství“ s podniky, které má regulovat.
Následující zákony nařídily FDA, aby urychlila schvalování léčivých přípravků dalším snížením standardů pro dokazování.
„Otevřeli jsme Pandořinu skříňku a farmaceutický průmysl toho využil,“ říká Gregg Gonsalves, aktivista v boji proti AIDS a profesor epidemiologie na Yale School of Public Health. V roce 1993 řekl poradnímu výboru FDA, že aktivisté bojující proti AIDS s nejlepšími úmysly a tváří v tvář strašlivé zdravotní krizi přispěli k „uvedení léků s dobře zdokumentovanou toxicitou na trh, aniž by získali přesné údaje o jejich klinické účinnosti“.
Výsledkem je, jak řekl Gonsalves, že „jsme se ocitli v pekle“.
Chybějící důkazy
Mezitím FDA schválila stovky léků na léčbu mnoha nemocí, aniž by existovaly jasné důkazy o jejich účinnosti.
Podle databáze vytvořené pro tento výzkum byly téměř tři čtvrtiny – 311 – z 429 léků schválených v letech 2013 až 2022 uvedeny na trh navzdory nedostatečným důkazům o jejich účinnosti.
Tato analýza byla založena na čtyřech základních kritériích pro posouzení účinnosti a bezpečnosti léků.
Jsou uvedena ve vlastních pokynech a judikatuře FDA:
Kontrolní skupina: Pacienti, kteří užívali lék, byli porovnáni s kontrolní skupinou, která dostávala placebo nebo srovnávací lék.
Replikace: Nejméně dvě „dobře kontrolované“ studie prokázaly, že lék byl účinný.
Slepá studie: Účastníci studií a lékaři, kteří se o ně starali, nevěděli, kteří pacienti užívají lék a kteří jsou v kontrolní skupině.
Klinický endpoint: Studie zkoumaly účinek léku na přežití nebo na kvalitu života pacienta,
nikoli náhradní parametr.
Tato kritéria nejsou v žádném případě úplným seznamem spolehlivých vědeckých důkazů, ale minimálními kritérii, která jsou nezbytná k určení, zda výrobci léčiv předložili „podstatné důkazy“ podporující tvrzenou účinnost nových léků.
Pouze 28 procent splnilo požadavky
Avšak pouze 118 z 429 léků schválených v tomto období, tedy pouhých 28 procent, splnilo všechna čtyři kritéria. 123 léků (29 procent) splnilo tři z kritérií, zatímco 39 léků, více než 9 procent z celkového počtu, nesplnilo ani jedno z těchto kritérií. To automaticky neznamená, že tyto léky nefungují, ale znamená to, že FDA je schválila, aniž by věděla, zda pacientům spíše pomáhají, nebo škodí
. . .
24 000 dolarů měsíčně
Copiktra není žádnou výjimkou. Podle studie z roku 2015 pouze 14 procent léků na rakovinu, které byly mezi lety 2008 a 2012 schváleny na základě náhradního výsledku, jako je například přežití bez progrese, skutečně zlepšilo přežití. Jinými slovy: u 86 procent těchto léků neexistovaly žádné důkazy, že pomáhají pacientům žít déle. Léky však způsobovaly četné závažné vedlejší účinky. A stály pacienty, daňové poplatníky a pojišťovny miliardy dolarů ročně.
Jiná, novější studie zkoumala 147 léků na rakovinu, které byly mezi lednem 2006 a prosincem 2023 schváleny na základě náhradního výsledku. Přibližně tři čtvrtiny z nich nevedly k tomu, že by pacienti díky těmto lékům žili déle.
A i když léky na rakovinu zlepšují přežití, jejich přínos může být malý. Studie z roku 2022, kterou provedli vědci z Národního institutu pro rakovinu, zkoumala celkem 124 léků na rakovinu, které byly schváleny pro léčbu nádorů v letech 2003 až 2021. Studie zjistila, že průměrná doba přežití se díky nim zvýšila pouze o 2,8 měsíce. Průměrné náklady na tyto léky činí více než 24 000 dolarů měsíčně.
Jinými slovy:
poté, co se pacienti a jejich rodiny dostali do finanční tísně a prožili vedlejší účinky od nevolnosti až po smrt, výsledky nejsou o moc lepší – a mohou být dokonce horší – než bez této léčby.
Většina lékařů neví, na čem jsou založena schválení léků
Tento výsledek není tím, co většina pacientů s rakovinou očekává, když jim lékař předepíše recept. Je také v rozporu s tím, co si lékaři myslí o schválení léků FDA. V roce 2016 zveřejnili vědci výsledky průzkumu mezi lékaři. Obsahoval následující otázku: „Aby FDA mohla schválit lék, musí studie prokázat: a) klinicky významný výsledek; b) statisticky významný výsledek; c) obojí; d) nic z toho.“ Správná odpověď byla „nic z toho“.
Správnou odpověď uvedlo pouze šest procent lékařů. Aaron Kesselheim, výzkumník na Harvard Medical School a spoluautor studie, uvedl, ž
e výsledek je „zklamáním, ale není zcela překvapivý. Lékaři se neučí, jak funguje schvalovací proces.“
Die US-Zulassungsbehörde liess Medikamente ohne Wirksamkeitsbeweis zu. Einige davon sind auch hier auf dem Markt.
www.infosperber.ch
seznam léků
Airtable is a low-code platform for building collaborative apps. Customize your workflow, collaborate, and achieve ambitious outcomes. Get started for free.
airtable.com